Whitepaper: Improving AAV vector quality with in-process monitoring of capsid formation

Adeno-assoziierte Viren (AAVs) werden häufig für die Gentherapie eingesetzt, doch die Large-Scale Produktion hochwertiger Vektoren mit hoher Ausbeute bleibt eine Herausforderung. Ein großes Problem ist die Ineffizienz bei der DNA-Verpackung, die dazu führt, dass ein hoher Anteil der Kapsiden entweder leer ist oder unerwünschte DNA-Fragmente enthält. Die Erhöhung des Anteils voller Kapsiden bei der Ernte ist entscheidend für die Steigerung der Wirksamkeit von AAV-basierten Therapien. Herkömmliche Analysemethoden haben jedoch aufgrund der Komplexität der Proben Schwierigkeiten, das Verhältnis von vollen zu leeren Kapsiden während der vorgelagerten Verarbeitung zu überwachen.  

In Zusammenarbeit mit Refeyn und dem Cell and Gene Therapy Catapult (CGT Catapult) sowie mit Unterstützung von Innovate UK hat Rentschler Biopharma ein schnelles, Small-Scale-Reinigungsverfahren entwickelt, das die AAV-Produktion revolutioniert. Dieser innovative Ansatz erfordert Proben mit geringem Volumen und ermöglicht die prozessinterne Überwachung von vollen, teilweisen und leeren Kapsiden mittels Massenphotometrie.  

Die wichtigsten Vorteile dieser Lösung: 

• Prozessoptimierung – optimierter Produktionsprozess mit In-Prozess-Überwachung, was zu einer verbesserten Effizienz und geringeren Kosten führt
• Verbesserte Qualität – höherer Prozentsatz an vollen Kapsiden, was eine effektivere Abgabe therapeutischer Transgene gewährleistet 
• Kostengünstige Produktion – integrierte Lösung in Rentschlers AAV-Fertigungs-Toolbox, um kostengünstige, hochwertigere AAV-Produkte zu ermöglichen  

In unserem englischsprachigen Whitepaper besprechen wir die Details dieses bahnbrechenden Projekts und bieten einen detaillierten Einblick in das innovative Reinigungsverfahren, das zur Optimierung der AAV-Herstellung entwickelt wurde. Im Whitepaper erfahren Sie außerdem, wie die Verbesserung von AAV-Produktionsstrategien die Qualität von Gentherapieprodukten verbessert.  

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